New York, srijeda, 12. veljače 2025. — Muscular Dystrophy Organization (MDA) – Američka Udruga za mišićnu distrofiju danas slavi odluku Američke agencije za hranu i lijekove (US Food and Drug Administration – FDA) o odobrenju lijeka risdiplama (Evrysdi) u obliku tablete odnosno pilule, što predstavlja značajan napredak u liječenju spinalne mišićne atrofije (SMA), vodećeg genetskog uzroka smrtnosti dojenčadi. Priopćenje za medije tvrtke Genentech možete pročitati ovdje.
Američka Udruga za mišićnu distrofiju slavi odobrenje od strane FDA za Evrysdi u obliku tablete, pristupačniju opciju liječenja za osobe sa SMA
Ova nova formulacija pruža dodatnu mogućnost liječenja za djecu i odrasle osobe, čineći terapiju dostupnijom i praktičnijom s obzirom da dolazi i u obliku pilule. Evrysdi, kojeg proizvodi Genentech, tvrtka u vlasništvu Rochea, predstavlja terapiju koja mijenja tijek bolesti, ciljajući genetski uzrok SMA povećanjem proizvodnje funkcionalnog proteina za preživljavanje motoričkih neurona (SMN).
Odobrenje lijeka u novom obliku pilule nadovezuje se na prethodne uspjehe u liječenju SMA, pridružujući se postojećem oralnom tekućem obliku risdiplama (Evrysdi), kao i nusinersenu (Spinraza) tvrtke Biogen i onasemnogenabeparvovecu (Zolgensma) tvrtke Novartis Gene Therapies. Nova formulacija u obliku pilule proširuje mogućnosti liječenja, omogućujući osobama sa SMA i njihovim obiteljima lakši pristup terapiji i veću fleksibilnost u upravljanju bolešću.
„Američka Udruga za mišićnu distrofiju slavi stalni napredak u liječenju SMA, osiguravajući osobama sa SMA pristup učinkovitim i praktičnim terapijama.“ izjavila je Sharon Hesterlee, dr. sc., izvršna potpredsjednica i glavna istraživačka direktorica MDA. „Odobrenje tablete Evrysdi predstavlja još jednu značajnu prekretnicu za zajednicu osoba sa SMA, pružajući jednostavniji način primjene koji poboljšava kvalitetu života osoba koje žive s ovom bolešću.“
Razvoj Evrysdija temelji se na godinama istraživanja biologije SMA koje je financirala MDA. Udruga za mišićnu distrofiju uložila je više od 50 milijuna dolara u projekte povezane sa SMA i više od milijardu dolara u istraživanje neuromuskularnih bolesti u cjelini. Tempo razvoja lijekova nastavlja se ubrzavati, donoseći novu nadu za osobe sa SMA i drugim neuromuskularnim bolestima.
Studija podržala odobrenje Evrysdija u obliku tableta
Prema priopćenju tvrtke Genentech, odobrenje tablete Evrysdi temeljilo se na rezultatima studije bioekvivalencije, koja je pokazala da tableta od 5 mg, bilo da se proguta cijela ili rastopi u nekloriranoj vodi za piće (npr. filtriranoj vodi), pruža usporedivu izloženost risdiplamu kao i originalna oralna otopina. To znači da osobe koje uzimaju tabletu mogu očekivati istu dokazanu učinkovitost i sigurnost kao kod oralne otopine Evrysdi.
Oralna otopina Evrysdi i dalje će biti dostupna za osobe koje koriste druge doze Evrysdija ili za one koji preferiraju tekući oblik lijeka.
Studija je prvotno predstavljena na MDA kliničko-znanstvenoj konferenciji 2024., a sažetak istraživanja možete pogledati ovdje.
O spinalnoj mišićnoj atrofiji (SMA)
SMA je uzrokovana mutacijom ili nedostatkom gena survival motor neuron 1 (SMN1), što dovodi do nedostatne proizvodnje SMN proteina, gubitka motoričkih neurona, slabosti mišića i paralize. SMA se klasificira u četiri tipa prema dobi pojave simptoma i težini simtoma, pri čemu je tip 1 najteži oblik.
O Evrysdiju
Evrysdi je modifikatorSMN2-splicinga dizajniran za povećanje proizvodnje funkcionalnog SMN proteina. Uvođenjem nove formulacije u obliku tablete, Evrysdi sada nudi alternativni način primjene, poboljšavajući pridržavanje terapije i njezinu dostupnost.
MDA Resursni centar
MDA Resursni centar pruža individualnu podršku putem telefona ili e-pošte osobama i obiteljima koje traže informacije o bolestima, resursima, aktivnostima i pristupu skrbi u Sjedinjenim Američkim Državama kroz mrežu MDA Care Center.
Za medijske upite obratite se na press@mdausa.org.
O američkoj Udruzi za mišićnu distrofiju (MDA)
Američka Udruga za mišićnu distrofiju (MDA) vodeća je volonterska zdravstvena organizacija u Sjedinjenim Američkim Državama koja podržava osobe s mišićnom distrofijom, ALS-om i više od 300 drugih neuromuskularnih bolesti. Već 75 godina MDA predvodi ubrzavanje istraživanja, unapređenje skrbi te zagovaranje podrške i inkluzije za obitelji pogođene neuromuskularnim bolestima.
Izvor: mda.org
SDDH vjeruje da će ovaj novi oblik primjene lijeka za osobe sa SMA ubrzo biti odobren i od strane Europske agencije za lijekove (EMA), a potom i od hrvatske Agencije za lijekove i medicinske proizvode (HALMED) čime bi se olakšala njegova primjena i lijek postao još dostupniji za osobe sa SMA u Republici Hrvatskoj.
